В октябре 2020 года ученые Эммануэль Шарпантье и Дженифер А. Дудна были удостоены Нобелевской премии по химии за открытие генетических ножниц.

Они использовали экспериментальный «инструмент» CRISP внутри человеческого тела, чтобы вылечить редкое генетическое заболевание, вызывающее слепоту. Принцип работы CRISP заключается в извлечении поломанных генов из организма, их изменении и последующем повторном введении.

CRISP — это своего рода «молекулярные ножницы», которые позволяют ученым вырезать и обратно вставлять собственный генетический код в нити ДНК, излечивая от сложных и редких заболеваний.

Метод редактирования генов проводится «in vivo», то есть непосредственно в теле человека — в клетках и тканях организма, что представляет дополнительные сложности, так как нужно уметь осуществлять доставку. Для этого ученые использовали векторные вирусы.

Пока метод сработал с глазом, вылечив человека от слепоты, но «…глаза — довольно изолированный и устойчивый к вирусам орган, – говорит Дженифер Дудна, — «как будет обстоять дело с другими органами, пока сказать сложно».

Но даже такой прорывной метод выглядит очень многообещающим для людей с редкими и сложными генетическими заболеваниями.